Advanced Clinician Scientist-Programm II - 2024

Thema: "Entwicklung eines individuell und global anwendbaren Magnetresonanztomografie-Biomarkers der Krankheitsprogression bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS): ein multimodaler Ansatz"

Zusammenfassung:
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine progressive neurodegenerative Erkrankung, die eine enorme Heterogenität im klinischen Verlauf aufzeigt. Eine individuelle Vorhersage des Krankheitsverlaufes ist aktuell nicht möglich, wird aber für ein verbessertes therapeutisches Management dringend gebraucht. Ebenso sind objektive und im klinischen Alltag wiederholt erhebbare Biomarker des Krankheitsstatus notwendig u.a. zur Stratifizierung zukünftiger (mehrarmiger) Interventionsstudien. In diesem Projekt sollen hochauflösende und multimodale strukturelle MRT-Biomarker weiterentwickelt werden. In Kombination mit Messignalen aus anderen Quellen (u.a. Serum, elektrophysiologisch) soll deren Anwendbarkeit bei ALS-Patienten auf dem Individuallevel erreicht werden, ggf. spezifisch für Subgruppen des ALSErkrankungsspektrums. Letztlich sollen die aus diesen monozentrischen Daten generierten Kombinations-Biomarker bezüglich ihrer Anwendbarkeit und Generalisierbarkeit in einem internationalen Datensatz des NiSALS-Repositoriums weiterentwickelt werden. Solche verlässlichen Ergebnisparameter, die in der Lage sind frühzeitig ein Behandlungsansprechen anzuzeigen, werden dringend benötigt, insbesondere vor dem Hintergrund neuer spezifischer Therapieansätze für (genetisch determinierte) Subgruppen der ALS.